La terapia génica es una práctica con base médica que utiliza genética normalizada para reemplazar genes que no están presentes o son anormales para algunas personas. Los médicos tomarían las secuencias genéticas específicas que necesitan ajuste y luego las insertarían en la información celular del paciente de varias maneras. La mayoría de las formas de terapia génica aún se encuentran en la etapa de investigación clínica, pero ha habido historias de resultados alentadores.
Varias inmunodeficiencias hereditarias están siendo tratadas con éxito en este momento con terapia génica. Cuando se extraen las células madre de la sangre de los pacientes, los retrovirus entregan al cuerpo copias funcionales de los genes defectuosos.
Para las opciones de terapia génica que han sido aprobadas para su uso, hay muchas historias de éxito a considerar. Sebastian Misztal es una de esas historias. Fue un paciente en un ensayo de terapia génica de hemofilia en 2011. Después de recibir la terapia, Misztal ya no experimenta episodios de sangrado espontáneo.
Aproximadamente el 70% de los ensayos clínicos de terapia génica actualmente activos se realizan en los Estados Unidos. Europa aprobó su primer tratamiento en esta área en 2012. Estos son los pros y los contras de este enfoque científico a considerar.
Lista de los pros de la terapia génica
1. La terapia génica brinda esperanza a quienes tal vez no la hayan tenido en el pasado.Alrededor del 3% de los niños estadounidenses nacen con una condición genética que requiere terapia génica como forma de tratar el problema. En este momento, las enfermedades y desórdenes que están presentes en esta población le quitarán la vida al niño antes de que haya una oportunidad de corregir la condición. Los defectos congénitos son la principal causa de muerte de recién nacidos en los Estados Unidos, y hasta 1 de cada 5 niños los padecen. Los avances en la terapia génica podrían ayudar a corregir estos problemas en lugar de obligar a los padres a una situación desgarradora.
2. La terapia génica podría cambiar las perspectivas que la gente tiene sobre la enfermedad.Aproximadamente el 10% de todos los estadounidenses se ven afectados por una enfermedad o condición rara en un día determinado. Aproximadamente 33 millones de personas sufren alguna discapacidad que se atribuye directamente a su perfil genético. La promesa de la terapia génica es que puede reducir o eliminar el dolor y la incomodidad que causan estas anomalías. El 80% de las enfermedades que conocemos afectan negativamente la salud humana tienen una base genética. Si podemos reemplazar las células o los cromosomas que tienen la culpa, entonces es posible ofrecer alivio.
3. La terapia génica podría ofrecer el potencial de nuevos descubrimientos.Nuestro mundo es un lugar mejor cuando se hace hincapié en la diversidad. Cuando contamos con tratamientos efectivos de terapia génica que pueden salvar vidas o prolongarlas, entonces estamos agregando fuerza a nuestra existencia. Habrá más oportunidades para investigar, nuevas ideas que podrían conducir a descubrimientos críticos y relaciones que pueden llevar a las generaciones futuras a experimentar estos beneficios también. Siempre habrá un segmento de la sociedad que considere la terapia génica como una forma de “jugar a ser Dios”. La realidad de este tratamiento médico es que puede ayudar a las personas a continuar viviendo la vida que aman.
4. La terapia génica podría usarse de diferentes maneras para mejorar la vida.En este momento, el enfoque de la investigación de la terapia génica es proporcionar soluciones para las personas que padecen enfermedades o enfermedades específicas. Cuando comenzamos a experimentar éxitos en este campo, la información que aprendemos también puede aplicarse a otras áreas de tratamiento. La terapia génica podría ser útil en el tratamiento de problemas de infertilidad. Los procesos involucrados pueden ayudar a las personas que luchan con problemas de visión o audición. Incluso si lo único que podemos hacer con esta ciencia es aliviar el dolor crónico, sería tremendamente beneficioso para el futuro de muchas personas.
5. La terapia génica no solo se aplica a las opciones de tratamiento humano.Cuando discutimos los pros y los contras de la terapia génica, es esencial recordar que los beneficios que podemos experimentar como humanos también se aplican a otras formas de vida. Las tecnologías que creamos a partir de esta investigación podrían ayudarnos a cultivar cultivos que se adapten de manera más efectiva a las condiciones climáticas cambiantes. Podríamos usar esta información para corregir las diversas condiciones genéticas que conocemos en el reino animal. Estos datos podrían ayudarnos a cultivar alimentos más saludables, aumentar la vida útil de las cosechas o producir más artículos en nuestros rendimientos generales.
6. La terapia génica nos permite utilizar la tecnología para mejorar la calidad de vida de las personas.Muchos de nuestros descubrimientos médicos se basan en procesos tecnológicos que aplicamos a elementos naturales. Incluso algunos de los avances más críticos de nuestra era, como el desarrollo de una vacuna contra la poliomielitis por el Dr. Jonas Salk (y el trabajo de muchos otros) se basaron en el uso de materiales de virus inactivados para crear el primer producto utilizable. La terapia génica se convertiría en una de las primeras opciones de tratamiento para los médicos puramente tecnológica. Eso significa que nuestra oportunidad de desarrollar nuevos recursos a partir de él es prácticamente ilimitada.
7. La terapia génica nos permite tratar las enfermedades “intratables”.La terapia génica es un hacedor de milagros potencial cuando comenzamos a ver todo su potencial para la humanidad. Nos ofrece la oportunidad de eliminar y luego prevenir enfermedades hereditarias como la hemofilia y la fibrosis quística. Las tecnologías detrás de esta opción de tratamiento podrían proporcionarnos una posible cura para las enfermedades del corazón. Las posibles opciones médicas incluyen curas para el cáncer y el SIDA. Incluso si existe una gran cantidad de riesgo involucrado en el tratamiento de estos problemas de salud, hay muchos pacientes que no tienen mucho que perder. La terapia génica abre una puerta que alguna vez pensamos que estaba permanentemente cerrada.
Lista de los contras de la terapia génica
1. La terapia génica no tiene un método de entrega confiable.Los sistemas de administración de retrovirus son la forma más común de administrar terapias génicas a los pacientes. El problema con esta opción es que la enzima utilizada para fomentar la transferencia de datos genéticos puede ser eliminada por el sistema inmunitario antes de que tenga la oportunidad de funcionar. Podría haber problemas con la división o replicación celular que limiten la efectividad del tratamiento.
Cuando hay un cambio notable en la célula, el cuerpo puede atacarse a sí mismo sin la presencia de un inmunosupresor. Hasta que podamos eliminar y reemplazar los datos genéticos con mayor confiabilidad, las historias de éxito de la terapia génica siempre serán impredecibles.
2. La terapia génica es un procedimiento costoso.Hay varias opciones de terapia génica que están disponibles en este momento, pero tienen un precio elevado. Si usa Luxturna para tratar ambos ojos como una forma de tratar la ceguera, entonces el costo final podría ser de más de $ 1 millón. Incluso las opciones “asequibles” en este campo comienzan en $200,000 por tratamiento. Es por eso que muchos pacientes pesan para comenzar los ensayos clínicos y luego solicitan un lugar en uno para recibir la ayuda que necesitan. La mayoría de los planes de seguro médico no cubrirán el costo de estos procedimientos debido a su incertidumbre.
3. La terapia génica requiere tratamientos continuos para ser efectiva.Muchas personas han descubierto que los beneficios de sus tratamientos de terapia génica comenzaron a desaparecer tan pronto como dejaron de tomar sus medicamentos o visitar a su médico para recibir tratamientos. Puede ser un curso de por vida que alguien debe seguir para reducir o eliminar los problemas genéticos que frenan su salud. A menos que pueda seguir tomando los productos que a menudo tienen un precio superior a $ 100,000 por tratamiento, experimentará una reversión en su condición.
4. Es posible que la terapia génica no pueda adaptarse a un mundo cambiante.Se ha tardado menos de un siglo en que los antibióticos de grado recetado ya no sean tan efectivos para el tratamiento de infecciones bacterianas como lo eran antes. La resistencia a los antibióticos puede afectar a cualquier persona a cualquier edad y en cualquier país. A veces ocurre de forma natural, pero la razón más común de este problema es que el uso indebido de antibióticos ha provocado que un número cada vez mayor de infecciones, incluidas la neumonía, la tuberculosis y la salmonelosis, sean más difíciles de tratar porque el medicamento no es tan eficaz contra la bacteria.
Este problema también podría ocurrir con las terapias génicas. Ya hemos visto personas que comienzan a tener un progreso reverso cuando dejan de seguir su plan de tratamiento. Durante las próximas dos generaciones, el cuerpo también podría comenzar a resistirse a esta opción.
5. La terapia génica solo podría retrasar lo inevitable.Jolee Mohr yacía en un hospital de Chicago, con el cuerpo hinchado por una hemorragia interna y una falla orgánica. La vista era tan difícil que su esposo decidió no traer a su hija de 5 años a la habitación para despedirse. Aunque no había evidencia que sugiriera un vínculo, Jolee había tomado un tratamiento experimental para la artritis reumatoide. Ella solo tenía 36 años.
Los Institutos Nacionales de Salud aprobaron el primer estudio de transferencia de genes humanos en 1989. Hasta 2006, hubo 800 estudios de terapia génica que involucraron a 5000 pacientes. En esos 17 años, el número total de terapias aprobadas fue cero. La única historia de éxito fue una cura para la enfermedad del “niño burbuja” que también causaba leucemia gracias al virus que administraba el tratamiento.
Y Jolee no fue la única historia. Un adolescente llamado Jesse Gelsinger también murió a causa de los tratamientos ofrecidos en un estudio de investigación clínica. Debemos recordar que hay historias tristes que contar además de las felices al momento de evaluar esta opción de tratamiento.
6. La terapia génica cambiará la sociedad hacia una nueva polarización.Estados Unidos ya está muy polarizado desde una perspectiva política. Si se aprueba el uso generalizado de terapias génicas, se puede crear otra capa de separación desde una perspectiva médica. Aunque la mayoría de las personas pueden respaldar la idea de crear una cura para el cáncer, los defectos de nacimiento o los trastornos cromosómicos, los procesos utilizados también podrían crear una genética diseñada que prometa un resultado específico. ¿Deberíamos dedicarnos a un campo científico que pudiera ayudar a nuestros hijos a ser más inteligentes, más rápidos o más guapos?
7. La terapia génica podría cambiar la forma en que pensamos acerca de la competencia.Aunque la discusión sobre los “bebés de diseño” a menudo involucra la apariencia, la ciencia detrás de la terapia génica también podría alentar el desarrollo de rasgos específicos en los niños. Los padres adinerados podrían trabajar con sus médicos para apoyar una masa muscular más saludable, capacidades de quema de grasa más rápidas o una estructura corporal adaptable que permita una mayor flexibilidad en los deportes. Las personas podrían diseñar un resultado en el que los resultados pudieran seguir una curva en la que los resultados pudieran planificarse con años de anticipación. Este proceso daría como resultado otra capa de separación socioeconómica que probablemente conduciría a una polarización aún mayor.
Los pros y los contras de la terapia génica aún requieren mucho examen de conciencia, aunque tengamos 30 años y contemos en este campo de investigación. Estamos comenzando a ver algunos éxitos, pero también ha sido a expensas de algunos fracasos de alto perfil. Solo el tiempo dirá si podemos hacer un buen uso de esta información para el mejoramiento de la humanidad. Hasta entonces, debemos continuar buscando para encontrar más soluciones a los importantes problemas de salud que enfrenta nuestra raza todos los días.
